美国是医疗服务的主要消费国家，也是世界上最大的医疗技术研发国家，在医药新技术开发上的投资巨大。根据美国国会预算办公室（CBO）的报告，比较效益研究（CER）的定义是“严格评估针对某一患病人群的不同治疗间的疗效差别的研究，这种研究可以是比较两种药物（如阿托伐他汀和辛伐他汀），也可以是比较不同的治疗方式（比如抗心律失常药物和除颤器，支架和手术，或药物治疗和血管重建），还有可能是比较获益风险比或效价比”。比较效益研究包括传统的随机试验、实效性临床试验（pragmatic trial）、效价比分析和观察性研究。CBO的报告称，昂贵的医疗服务应当物有所值，只有患者的获益超过费用较低的治疗手段时才建议应用。美国不同地区人均医疗费用支出不同，但医疗费用支出高的地区医疗质量并不优于医疗费用低的地区。
在欧洲评价比较效益的机构中最著名的是英国国家健康和临床医疗研究所（NICE）。NICE评估新药和老药，手术和其他技术的临床疗效和成本效益，对各类特殊的病人或疾病提供最适合的治疗方案。到目前为止NICE发表了超过100种医疗技术的评价，大约250种内外科治疗方案的指导和60种治疗指南。NICE并不为新的临床试验或收集基本资料提供资金。而是对当前的临床治疗方法进行疗效和成本效益的系统评价。如NICE根据分析结果告诫消费者消炎 药在很多情况下都是没有必要使用的，不但不能有效控制感染，反而容易导致带有超强抗药性的金黄色葡萄球菌等超级病菌的蔓延。NICE在颁布的指南中还规定 英国医生不得向患有耳部感染、咽喉肿痛、扁桃腺炎、支气管炎、感冒、咳嗽等轻微病症的患者开抗生素。对于这部分病人，医生只能打发他们回家休息，必要时让他们服用一些止痛片。
澳大利亚、加拿大、法国和德国都有类似的评估体系。例如，法国在2004年成立了一个新的机构以开展相关工作，包括药品、设备和治疗方案评价， 出版临床指南，医疗机构的资质认定，发布医疗信息。德国也在前几年成立了新技术评估机构和医疗服务质量及疗效研究所。这些国家比较疗效研究的重点有时放在处方药上，但总体是围绕急症医疗的所有方面。
美国总统奥巴马从联邦刺激消费议案中拨出大约11亿美元用来研究哪种医疗方案最有益于绝大多数患者和有最合理的成本效益。他的举动给出了这样一个信号，即疗效比较研究可能是政府努力改变医疗体系的一部分。美国投入的比较效益研究资金将被分配到三个机构：国家卫生研究院（NIH）、卫生与社会服务部（HHS）和医疗卫生保健研究与质量管理局（AHRQ）。
纽约时报2011年九月九日的Opinion版面“编者按”中说：“美国人总是希望尝试最新的治疗方法，也愿意相信医生的判断，但如果看到一个新的关于脑部手术的临床试验让人不安的结果，他们对于实验性治疗则可能会三思而行”。这里提到的手术是指在脑梗复发高危患者的脑动脉中植入线网状支架。2005年，美国食品药品监督管理局（The Food and Drug Administration, FDA ）基于一个45例患者参与的非对照临床试验的结果批准了该支架的使用。 而今，发表于《新英格兰医学杂志》上基于450例患者的严格的对照研究提示接受药物治疗并改变生活方式者其结果远胜于接受支架植入者，《泰晤士报》得出结论认为这个实例“清楚地显示开展有足够病例的严格的对照研究的价值，只有这样才能提供有意义的结果。这也是国家医疗改革寻求推进的比较效益研究（comparative effectiveness research）的一种”。
美国医学研究院（IOM）共建议100个课题，分为4个优先组。以下列出第一优先组的课题。组内的顺序并不表示优先次序，组内顺序是按照主题领域的英文字母顺序排列的。美国医学研究院是美国国家学院（United States National Academies）下属的四大学院之一。
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第一个优先组别（共25个课题）
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CAD
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对房颤的各种治疗方案进行效益比较，这些治疗方案包括外科手术，导管消融，和药物治疗等。
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DIS
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对那些听力受到损伤的儿童和成年人，尤其是其文化、语言、医疗条件和生存环境有差别时，我们将治疗听力损伤的不同方法（例如，辅助听力设备，人工耳蜗植入，电声设备以及增强自立能力和康复的各种方法[如，听觉/口音，手语，综合沟通法] ）进行效果比较。
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ENDO
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为了避免老年人摔伤，我们对不同的基础预防方式进行效益对比：例如，将运动和肢体平衡训练与临床治疗进行比较。
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GI
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对胃食管反流病人发病率、生活质量和食管腺癌诊断是否使用内窥镜以及使用频率间进行效益比较。
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HCDS
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比较不同的信息传播和翻译技巧对促进患者、临床医生、第三方支付者及其他主体对膀胱癌组织中的p53组织研究的不同效果。
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HCDS
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对患有严重慢性疾病的儿童和成年人（特别是具有健康差距的人群）进行全面护理的协调体系效果比较，例如：家庭诊疗和常规护理之间有什么不同的效果。
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IMUN
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比较各种炎症性疾病引进不同生物制剂后的治疗效果，这些炎症性疾病包括克罗恩病，溃疡性结肠炎，类风湿关节炎和银屑病性关节炎等。
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INFD
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为消除耐甲氧西林金黄色葡萄球菌（ MRSA ）在社区，机构，和医院的流行，对各种检查，预防和治疗干预措施的效果进行对比。
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INFD
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为了减少与健康保健相关的传染，包括导管相关的血流感染，呼吸机相关肺炎以及儿童和成年人在外科手术部位的感染，我们对所采取的相关措施（例如，生物补丁，减少中线条目，洗必泰所有线项目，抗生素浸渍导管，通过无菌外处理所有线性项目等）进行了效益比较。
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KUT
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对局部前列腺癌的生存、复发、副作用、生活质量影响和治疗成本等管理效益进行比较研究。这里的前列腺的治疗管理包括：积极监测，前列腺癌根治术[常规，机器人，和腹腔镜]和放疗[形，近距离放射治疗，质子束，和调强放疗] 。
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MS
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建立一个预测注册表，对无神经功能性缺损或脊柱畸形的腰痛治疗方案进行比较效益研究。
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NEURO
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对社区老年痴呆症患者个人及家人所采取的不同成本及管理方式（例如，药理治疗，社会/家庭的支持，结合药理和社会/家庭支持）进行比较效益研究。
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NEURO
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对家庭和家庭以外机构老年痴呆症或其它痴呆症患者进行药物和非药物比较药物管理得比较效益研究。
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NUTR
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为预防和治疗青少年超重与肥胖，对学校的各种不同强度干预措施如，膳食计划，自动售货机，体育教育等进行比较效益研究。
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NUTR
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为防止城市贫民和美洲印第安人等高危人群出现肥胖，高血压，糖尿病和心脏病进行各种战略（例如，临床干预，选定的社会干预[例如改善居住环境在社区和决策提供更多健康的食物]结合临床和社会的干预）的比较效益研究。
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ONC
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对导管原位癌（导管原位癌）的管理策略进行比较效益研究。
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ONC
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对成像技术在诊断，分期，治疗和监测癌症，包括正电子发射断层扫描技术（ PET ），磁共振成像（ MRI ）和计算机断层扫描（ CT ）进行比较效益研究。
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ONC
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对乳腺癌，大肠癌，前列腺癌，肺癌和卵巢癌及其它临床条件下可能存在生物标志物存和遗传标志物进行检测和常规治疗的方法进行比较效益研究。
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ORAL
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对各种预防儿童龋齿模式（例如，初级保健，牙科办公室，学校，移动面包车）进行比较效益研究。
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PEDS
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比较各种预防和治疗儿童缺陷多动症（ ADHD ）的措施（例如，症状管理，认知行为疗法，生物反馈，社会技能，教育家/教师培训，家长培训，药理治疗）效果。
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PSYCH
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对患有严重情绪障碍的儿童和成年人实施有效性的家庭和社区服务管理治疗进行比较效益研究。
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RED
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对各种减少血管疾病，糖尿病，癌症，肌肉骨骼疾病和出生健康差距的干预措施（例如，以社区为基础的多层次的干预措施，简单的健康教育，常规治疗）进行比较效益研究。
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RED
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对儿童和识字率较低且患有慢性疾病（如心脏病）的成年人在识字敏感的疾病管理程序和常规治疗方面进行比较效益研究。
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WH
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对减少婴儿死亡率，提前出生，和低生育水平的妇女，尤其是非洲裔美国妇女生育的临床干预（例如，产前保健，营养咨询，吸烟戒烟，药物滥用治疗，以及综合干预等）措施进行比较效益研究。
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WH
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对各种防止意外怀孕的创新方式进行比较效益研究（例如，以非处方获得口服避孕药或其他激素的方法，增加年轻妇女获得长效的方法，在公立诊所，药店，或其他地点提供免费的避孕方法）。
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SALT LAKE CITY - Appropriate comparative effectiveness research must be developed and utilized to justify the efficacy of nuclear medicine in guiding patient treatment and in the development of new technologies and pharmaceuticals.
That message was delivered to attendees at the opening session of the SNM annual meeting by keynote speaker Larry Kessler, ScD, chair of the department of health services at the University of Washington School of Public Health in Seattle.
"We have insufficient evidence comparing the benefits and harms of alternative methods for real-world clinical decisions," Kessler said. "With all due respect to the massive research infrastructure funded at the NIH [National Institutes of Health], many of the clinical questions asked don't have these features. They are not necessarily about the real-world clinical decisions and not necessarily about alternative methods we might use with patients that we might see every day."
Nuclear medicine's advantage
Nuclear medicine is in a position to link biology, imaging, treatment, and healthcare, Kessler said, and when combined within the context of randomized and other carefully designed prospective studies, it can realize the aim of comparative effectiveness research and justify daily nuclear studies that will benefit patients.
With continually escalating costs, the current healthcare system in the U.S. is "unsustainable," Kessler said, adding that insurers are "at the breaking point" trying to balance the cost of technology and cover patients in the wake of healthcare reform.
"These payors are looking for legitimate means to reduce expenditures and to balance what they are offering and reducing costs at the same time," he added. "They need a convenient metric to do so, and comparative effectiveness research provides such a measuring scale for technologies that we have now and those of tomorrow."
Comparative effectiveness research also will be critical in the study of patient heterogeneity to show how populations may or may not benefit from certain pharmaceuticals.
"In patient populations within a trial, we have discovered that [pharmaceuticals] work very well for a small percentage of the population and barely or not at all for a large part of the population, and may even be toxic," Kessler said.
Healthcare reform influence
Recently enacted healthcare reform legislation calls for the creation of a new Patient-Centered Outcomes Research Institute, which is not affiliated with any government agency. Kessler sees the institute as a viable vehicle to foster comparative effectiveness research studies.
In his opening remarks to members, Michael Graham, MD, PhD, president of SNM, said comparative effectiveness research is "rising as a particularly important approach to justifying and showing the efficacy of our methodology."
The U.S. Agency for Healthcare Research and Quality (AHRQ) has earmarked funds for comparative effectiveness research studies, and the agency has awarded a grant to SNM to host a conference in July to craft criteria for conducting comparative effectiveness studies properly.
By Wayne Forrest
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Comparing treatment options for different health conditions. http://effectivehealthcare.ahrq.gov/
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美国康纳尔大学公共卫生系主任Mushlin在新英格兰医学杂志发表一篇文章，认为虽然美国国会在医疗改革法案中为比较效益研究（Comparative Effectiveness Research）提供大量资金支持， 但目前公众对比较效益研究缺乏了解。比较效益研究可用来发现更有效的治疗措施，特别是在某些情况下，既更便宜又更有效的治疗措施，这些措施在强调高科技的时代常常被忽略， 如用利尿剂治疗某些高血压病人。比较效益研究也有利于刺激药厂和医疗仪器公司研发有更多创新的产品，而不是"me too"产品。全文请见新英格兰医学杂志文章。
比较效益研究（Comparative effectiveness research）是通过提供不同治疗方法的效益，利益，以及可能的危害的证据，为医疗方法的选择提供决策依据, 其目的是帮助判定哪种治疗在哪些情况下对哪类病人的效果最好。比较效益研究强调临床实际情况下的结果。大部分的随机对照研究（RCT）会挑选没有共病的患者参与，以获得比较清晰的结果，且往往不注意药物的长期影响，只看到其有助于最初治疗就断定该药物有效。虽然随机对照研究有助于帮助药物通过政府的审批，或解决某一个特定的研究课题（如确定用药剂量），但这类研究无法充分告知新药一旦应用在病情复杂的现实患者身上会起何种作用。这类研究虽然有一定价值，但往往不足以回答很多实际问题。当医疗费用逐渐增高，符合临床实际情况的数据将变得更为重要。
随机临床试验（RCT）设计严谨、结论相对客观，是最重要的循证医学证据之一，但其在纳入人群数量、对照选择、随访时间方面存在一定限制，因而对临床治疗决策的指导仍然不够，需要更贴近临床的其他研究（如比较效益研究）进行补充。比较效益研究重点观察日常临床实践中的治疗实施情况，及其在现实卫生保健体系（非理想情况）中的效益，从而为提高医疗水平和改进卫生保健政策提供决策帮助。
更多请参看 http://effectivehealthcare.ahrq.gov/index.cfm/what-is-comparative-effectiveness-research1/
Comparative Effectiveness and Safety of Oral Diabetes Medications for Adults with Type 2 Diabetes-A comprehensive review of effectiveness and safety of oral diabetic medications by drug class and mechanism of actions. For more details, please click here for the full article.